Agenturmeldungen

Kassen fordern Regelung für Millionen-Medikament gegen Muskelschwund

26.11.2019

Ein Medikament für rund zwei Millionen Euro. Eltern, die ihr Kind
retten wollen. Und Krankenkassen, die sich unter Druck gesetzt
fühlen. Die Arznei Zolgensma sorgt für reichlich Aufregung - noch
bevor sie überhaupt auf dem Markt ist.

Berlin (dpa) - Noch vor der Zulassung in der EU gibt es heftige
Debatten um das rund zwei Millionen Euro teure Medikament Zolgensma
des Schweizer Pharmakonzerns Novartis. Zwei Kinder in Deutschland
haben das Medikament nach Herstellerangaben bisher erhalten, bezahlt
von gesetzlichen Krankenkassen. Rasch wurde Kritik laut: Über eine
«beispiellose Medienkampagne» sei auf Kassen und Ärzte erheblicher
Druck ausgeübt worden, hieß es in einem Brief von Gemeinsamem
Bundesausschuss, Verband der Universitätsklinika Deutschlands und
diversen Kassen an Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU) kürzlich.

Die Eltern der Kinder aus Baden-Württemberg und Sachsen hatten sich
an die Presse gewandt, öffentlichkeitswirksame Aktionen gestartet und
juristische Unterstützung gesucht. «Ob Zolgensma das bessere
Medikament ist, müssen Mediziner beurteilen und nicht Juristen oder
die Medien», sagte Joachim Sproß von der Deutschen Gesellschaft für
Muskelkranke (DGM). Die DGM setze sich zwar für eine schnelle
Zulassung des Medikaments ein, aber: «Man muss mit den Erwartungen
der Eltern ehrlich und sensibel umgehen.» Es dürfe nicht der Eindruck
erweckt werden, dass ein Allheilmittel präsentiert werde.

Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in
den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente überhaupt. Eine
einmalige Dosis davon soll Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA)
helfen. Mit dieser seltenen Erkrankung kommt etwa eines von 10 000
Neugeborenen auf die Welt. Auslöser ist ein erblicher Gendefekt, der
dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht
ausreichend versorgen. Es gibt verschiedene Schweregrade. Bei der
schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist
innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche.

In den USA ist Zolgensma für Kinder bis zwei Jahre seit Mai
zugelassen, bis Ende September wurden nach Angaben von Novartis rund
100 Patienten damit behandelt. Für Deutschland und die EU rechnet
Novartis mit 50 potenziellen Patienten und der Zulassung im ersten
Quartal 2020.

Krankenkassen und Experten befürchten eine Art Nachahmer-Effekt: Auch
andere Medikamente könnten künftig über Umwege schon vor ihrer
Zulassung auf den Markt kommen, wird gewarnt. Generell sei zu
erwarten, dass es in den kommenden Jahren immer mehr hochpreisige
Gen- und Zelltherapien geben werde, teilte der Gemeinsame
Bundesausschuss mit. Gemeinsam mit Uni-Kliniken und Kassen fordert er
gesetzliche Regelungen für den Umgang mit neuen und sehr teuren
Arzneimitteln, für die noch keine Zulassung besteht. Außerdem solle
im Fall von Zolgensma der Hersteller Novartis zu einem
Härtefallprogramm verpflichtet werden.

Ein solches Programm gibt es dann, wenn die Studie zu einem
Medikament schon so überzeugend war, dass es nicht mehr zumutbar
wäre, mit der Verabreichung des Medikaments bis zur Zulassung zu
warten, wie der Mediziner Arpad von Moers erklärt. In diesem Fall
dürfen Patienten das Medikament bekommen, die die Voraussetzungen der
Studie erfüllt hätten. In der Phase übernehme der Hersteller die
Kosten, erläuterte von Moers, Chefarzt an der Klinik für Kinder- und
Jugendmedizin der DRK Kliniken Berlin Westend. Allerdings dürfte
keine vergleichbare Therapie auf dem Markt sein.

Das Medikament von Novartis ist nicht das erste, das gegen den
Muskelschwund helfen soll. Seit 2017 ist in der EU Nusinersen mit dem
Handelsnamen Spinraza der Firma Biogen zugelassen, das für die
Patientengruppe einen «erheblichen Zusatznutzen» darstellt, wie der
Gemeinsame Bundesausschuss bereits festgestellt hat. Ob Zolgensma
dieses Medikament übertrifft, ist offen.

Beide Medikamente können laut Sproß sehr gute Erfolge zeigen: «Es
gibt Kinder, die wären vor zehn Jahren keine 24 Monate alt geworden
und erreichen heute mit entsprechender Therapie hervorragende
motorische Fähigkeiten.» Das gilt aber bei weitem nicht immer - und
es gibt noch große Unsicherheiten. «Es gibt überhaupt keine
vergleichenden Studien», sagte von Moers. Auch die Nebenwirkungen
seien noch nicht ausreichend erforscht.

«Wir nehmen das Problem sehr ernst und bemühen uns um eine zeitnahe
Lösung im Sinne der Patienten», hieß es vom Gesundheitsministerium
bisher nur.